L’Europa ha autorizzato 89 nuovi farmaci nel 2022: il ruolo crescente delle terapie avanzate

Nel 2022, l’Europa ha autorizzato 89 nuovi medicinali, di cui 48 contenenti nuove sostanze attive, 8 medicinali biosimilari, 23 medicinali equivalenti e 10 tra medicinali ibridi, sostanze attive note e quelli autorizzati con la procedura del consenso informato. Il Rapporto Horizon Scanning a cura dell’Agenzia italiana del farmaco prende in considerazione solo i medicinali appartenenti alle prime tre categorie, per un totale di 79 nuovi medicinali autorizzati. Tra questi, una percentuale rilevante (37,5%) riguarda i medicinali antineoplastici (27,1%) e immunomodulatori (10,4%) destinati al trattamento di alcuni tipi di tumori solidi e del sangue, nonché delle malattie autoimmuni. Il 18,8% dei nuovi medicinali è rappresentato dagli agenti antinfettivi ad uso sistemico e dai vaccini, mentre percentuali inferiori riguardano i farmaci del metabolismo e quelli del sistema nervoso (12,5% e 10,4%, rispettivamente). Tra i medicinali orfani che hanno ricevuto il parere positivo dell’Ema, 5 sono medicinali per terapie avanzate, in particolare terapie geniche.

Le nuove terapie avanzate autorizzate nel 2022

Le terapie avanzate autorizzate nel 2022 includono Roctavian, per il trattamento dell’emofilia A grave, Hemgenix, per il trattamento dell’emofilia B da moderata a grave, Carvykti, per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario, Upstaza, per il trattamento del deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (Aadc), Ebvallo, per il trattamento della malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (Ebv+ Ptld) recidivata o refrattaria. Un altro medicinale non orfano, Breyanzi, autorizzato per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) recidivato o refrattario, completa la lista dei prodotti per terapie avanzate.

Le aspettative per il 2023

Al momento della stesura del Rapporto Horizon Scanning, sulla base delle richieste di AIC pervenute all’Ema, è atteso nel 2023 un parere per 92 nuovi medicinali: 61 medicinali contenenti nuove sostanze attive (di cui 28 medicinali orfani per il trattamento di patologie rare e 33 medicinali non orfani), 14 medicinali biosimilari e 17 medicinali equivalenti. Nonostante la maggior parte dei medicinali contenenti nuove sostanze attive in valutazione siano antineoplastici (n=19 pari al 31,1%), risulta rilevante anche la quota in valutazione per altre aree terapeutiche, con particolare riferimento ai medicinali per il sistema nervoso e sensoriale (n=9 pari al 14,8%) e ai medicinali immunosoppressori e immunostimolanti (n=8 pari al 13,1%). Infine, tra i 28 medicinali orfani attualmente in valutazione, 1 è per terapie avanzate, lenadogene nolparvovec, per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber.