Horizon scanning, nel report Aifa i nuovi farmaci per oncologia e malattie rare
Nel 2023, l’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso parere positivo per 78 nuovi farmaci, di cui 43 contenenti nuove sostanze attive, 8 biosimilari, 14 equivalenti e 13 medicinali ibridi. Tra i farmaci contenenti nuove sostanze attive autorizzati dall’Ema, le categorie più rappresentate sono quelle degli antineoplastici e immunomodulatori (49,2%), destinati al trattamento di tumori solidi, tumori del sangue e malattie autoimmuni. Seguono, in ordine decrescente, i farmaci per il sistema nervoso, gli anti-infettivi per uso sistemico, inclusi i vaccini, e i farmaci per le malattie del sangue e degli organi ematopoietici.
I farmaci orfani contenenti nuove sostanze attive
Durante il 2023, l’Ema ha autorizzato 20 farmaci orfani contenenti nuove sostanze attive, uno dei quali per terapie avanzate (nello specifico, terapia genica). A ciò si aggiungono 78 nuove indicazioni di 69 farmaci già autorizzati le quali hanno ricevuto parere positivo da parte dell’Ema. Il maggior numero di nuove indicazioni terapeutiche riguarda i farmaci antineoplastici e immunomodulatori, che con 34 nuove indicazioni rappresentano il 43,6% del totale.
In valutazione all’Ema 104 nuovi farmaci e 73 nuove indicazioni terapeutiche
All’inizio del 2024, sono in fase di valutazione presso l’Ema 104 nuovi farmaci, con un parere atteso entro l’anno: 65 sono farmaci contenenti nuove sostanze attive (di cui 24 sono farmaci orfani), 17 sono equivalenti e 22 sono biosimilari. I più numerosi sono i farmaci nell’area terapeutica dell’oncologia e dell’oncoematologia (28), seguiti dai farmaci per le malattie ematologiche (13) e dai farmaci per il sistema nervoso (10). Sono inoltre in fase di valutazione 73 nuove indicazioni terapeutiche (relative a 69 medicinali già autorizzati), appartenenti principalmente alle aree di oncologia/oncoematologia, immunologia-reumatologia-trapianti, malattie infettive, neurologia/psichiatria, ematologia, pneumologia-allergologia, cardiovascolare e dermatologia.
