Chmp, a dicembre 2024 raccomandazioni per 17 nuovi farmaci
Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha raccomandato l’approvazione di 17 nuovi farmaci durante la riunione tenutasi dal 9 al 12 dicembre 2024. Con le nuove raccomandazioni, il totale dei farmaci approvati nel 2024 sale a 114. Tra i medicinali approvati, Andembry (garadacimab) è stato indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario, patologia rara e potenzialmente pericolosa per la vita. Beyonttra (acoramidis) ha ricevuto parere positivo per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina nei pazienti adulti con cardiomiopatia. Tra le novità, Kavigale (sipavibart), anticorpo monoclonale, raccomandato per la prevenzione del Covid-19 in persone immunocompromesse dai 12 anni in su. Kostaive (zapomeran), vaccino a mRna autoamplificante, è stato approvato per l’immunizzazione attiva contro il Covid-19 negli adulti. Nemluvio (nemolizumab) ha ricevuto parere positivo per il trattamento della dermatite atopica moderata-grave e del prurigo nodulare, mentre Rytelo (imetelstat) è stato raccomandato per l’anemia trasfusione-dipendente nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio.
Farmaci ibridi e biosimilari: focus su patologie rare e croniche
Il Chmp ha approvato tre farmaci ibridi, tra cui Emcitate (tiratricol), primo trattamento per la tireotossicosi periferica nei pazienti con sindrome di Allan-Herndon-Dudley, malattia ultra-rara. Paxneury (guanfacine) e Tuzulby (metilfenidato cloridrato) sono stati raccomandati per il trattamento del disturbo da deficit di attenzione e iperattività (Adhd) nei bambini. Sei biosimilari hanno ricevuto pareri positivi, tra cui Avtozma (tocilizumab) per l’artrite reumatoide e altre patologie infiammatorie, e Yesintek (ustekinumab) per la psoriasi a placche e il morbo di Crohn. Eydenzelt (aflibercept) è stato approvato per il trattamento della degenerazione maculare legata all’età, mentre Osenvelt e Stoboclo – entrambi a base di denosumab – sono stati raccomandati rispettivamente per la prevenzione delle complicanze ossee nei tumori avanzati e per il trattamento dell’osteoporosi. Tra i farmaci con approvazione condizionale vi è Welireg (belzutifan), per il trattamento dei tumori associati alla malattia di von Hippel-Lindau, rara patologia genetica. Seladelpar Gilead (seladelpar lisina diidrato) è stato raccomandato per la colangite biliare primitiva, supportato dal programma Prime dell’Ema per farmaci innovativi.
Estensioni di indicazioni terapeutiche e aggiornamenti regolatori
Il Chmp ha raccomandato l’estensione delle indicazioni terapeutiche per otto farmaci già autorizzati. Si tratta di Ofev (nintedanib), approvato per il trattamento delle malattie polmonari interstiziali fibrosanti progressive nei bambini dai sei anni in su, area senza terapie approvate sino a ora. Altri farmaci, come Blincyto, Bridion e Jemperli, hanno ricevuto aggiornamenti per ampliare le loro applicazioni cliniche. Il comitato ha poi rivalutato le richieste di autorizzazione per alcuni farmaci precedentemente respinti, tra cui Cinainu e Kizfizo, e ha confermato che ulteriori analisi saranno necessarie prima di emettere raccomandazioni definitive. È stato annunciato il ritiro dal mercato europeo di Alofisel (darvadstrocel), utilizzato per il trattamento delle fistole anali complesse nei pazienti con morbo di Crohn, a causa di dati insufficienti sulla sua efficacia.
